# taz.de -- Erfolgreiche Gentherapie: Patient mit neuer DNA
       
       > Erstmals konnte mittels einer Gentherapie einem Patienten mit einer
       > erblichen Blutkrankheit geholfen werden. Ob das Verfahren auch sicher
       > ist, muss sich noch zeigen.
       
 (IMG) Bild: In das Erbmolekül wurde eine neue DNA-Sequenz eingeschleust.
       
       BERLIN taz | Einem internationalem Forscherteam gelang es jetzt erstmals,
       einem an der erblichen Blutkrankheit Beta-Thalassämie leidenden Patienten
       mittels einer Gentherapie zu helfen. Bei der Beta-Thalassämie produziert
       der Körper durch einen Gendefekt nicht genug von dem roten Blutfarbstoff
       Hämoglobin, der im Körper den Sauerstofftransport übernimmt. Bei schweren
       Ausprägungen der Krankheit müssen Betroffene daher lebenslang
       Bluttransfusionen erhalten. Ansonsten konnte bisher nur eine
       Transplantation von Blutstammzellen aus dem Knochenmark helfen,
       vorausgesetzt, es fand sich ein passender Spender.
       
       Der gentherapeutische Versuch wurde schon vor drei Jahren durchgeführt. Der
       damals 18-jährige Patient erhielt Blutstammzellen, bei denen das
       fehlerhafte Gen ersetzt worden war. Die Blutstammzellen kommen von dem
       Patienten selbst. Um das neue Gen in die Zellen einzuschleusen, nutzten die
       Forscher eine von einem Aidsvirus abgeleitete Genfähre.
       
       Seit über zwei Jahren habe der Patient jetzt keine Bluttransfusion mehr
       erhalten müssen, berichten Philippe Leboulch von der Harvard-Universität,
       Boston, und 37 Kollegen in der aktuellen Ausgabe von Nature.
       
       Sie warnen jedoch vor zu viel Euphorie. Denn noch sei nicht ganz sicher,
       dass kein "bösartiger" Nebeneffekt auftrete. Blutuntersuchungen zeigten,
       dass die Aktivität des sogenannten HMGA-Gens verändert wurde, das bei der
       Steuerung der Blutstammzellen eine Rolle spielt. Als Folge sei bei dem
       Patienten eine leichte, bisher aber gutartige Ausbreitung dieser Zellen
       aufgetreten. Es muss sich erst noch zeigen, dass es sich nicht um eine
       Vorstufe von Blutkrebs handelt.
       
       In der Vergangenheit sind wiederholt gentherapeutische Ansätze nicht weiter
       verfolgt worden, da nach der Übertragung der genveränderten Zellen bei den
       Patienten Leukämien auftraten. Auslöser dafür sollen die damals genutzten
       Genfähren gewesen sein. Die Hoffnung der Forscher ist, dass diese
       "Nebenwirkung" mit der jetzt genutzten Genfähre nicht mehr auftritt.
       
       Die von einem HI-Virus abgeleitete Genfähre wurde schon einmal eingesetzt,
       und zwar im letzten Jahr bei zwei Kindern, die an einer schweren
       Erbkrankheit des Nervensystems litten. Leukämie oder auch andere
       Krebsformen sind bei ihnen bisher nicht beobachtet worden.
       
       17 Sep 2010
       
       ## AUTOREN
       
 (DIR) Wolfgang Löhr
       
       ## TAGS
       
 (DIR) Krebs
 (DIR) Gesundheit
       
       ## ARTIKEL ZUM THEMA
       
 (DIR) Pandemie und Krebsforschung: Ein Bauplan gegen Krebs
       
       Mit Corona rückte mRNA ins Rampenlicht, die Idee einer solchen Impfung
       stammt aus der Krebsforschung. Pandemie und Kampf gegen Krebs.
       
 (DIR) Gentherapie bei Bluterkrankheit: Heilbar, nur wie lange?
       
       Bluter sind lebenslang auf Spritzen oder Blutpräparate angewiesen. Eine
       Studie zeigt nun erstmals: Der Gendefekt lässt sich weitgehend beheben.
       
 (DIR) Haltbarkeit von Blutkonserven: Eiweißschwamm für Zerfallsstoffe
       
       Das Protein Haptoglobin verlängert die Nutzungsdauer von Blutkonserven.
       Nach der Transfusion schützt es Gefäßwände und Nieren. Für die Forschung
       ist es eher unattraktiv.